Cuando un niño tiene un cáncer que se resiste a
los tratamientos estándar, la perspectiva puede ser sombría. Pero un
nuevo estudio sugiere que para algunos niños, un análisis genético
extensivo puede dar algunas opciones.
En el estudio en los
niños con cánceres raros o agresivos, la secuenciación genética reveló
unos "hallazgos que podrían llevar a la acción" potencialmente en casi
la mitad de ellos. Para algunos, eso significó un cambio de diagnóstico;
para otros, se encontró la mutación genética heredada, lo que permitió
que se realizaran pruebas a otros familiares.
Y para el 10 por
ciento de los niños, los médicos fueron capaces de empezar un
tratamiento con un medicamento para el cáncer más reciente y "dirigido"
que hizo retroceder al cáncer temporalmente o lo llevó a una remisión
completa.
En la superficie, esas cifras quizá no parezcan
alentadoras, dijo el investigador principal, el Dr. Rajen Mody, oncólogo
pediátrico en el Hospital Pediátrico C.S. Mott de la Universidad de
Michigan, en Ann Arbor. "Pero se trata de los casos más
difíciles de todos. Han pasado por todas las pruebas y todos los
tratamientos que tenemos", dijo Mody. "Son los niños para los que no
hemos visto ninguna mejora real en sus resultados en los últimos 40
años". "Esto ofrece algo de esperanza de que podamos tratar a estos niños de un modo más personalizado", dijo.
En
este caso, "personalizado" significa identificar las mutaciones
genéticas que hacen que el cáncer de un niño sea único, y entonces, si
es posible, dirigirse a ellas con un medicamento (un medicamento
aprobado o uno que se esté probando en un ensayo clínico).
En las
últimas décadas, se han hecho grandes progresos en el tratamiento del
cáncer pediátrico. El cáncer pediátrico más habitual, la leucemia
linfoblástica aguda, ilustra esta idea: En los años 60, menos del 10 por
ciento de los niños sobrevivían a la enfermedad, según el Instituto
Nacional del Cáncer de EE. UU. Hoy en día, sobreviven el 90 por ciento.
Pero
ese éxito a veces ha quedado oscurecido por el hecho de que otros
cánceres pediátricos (como algunos subtipos de leucemia y ciertos
tumores en el cerebro y en el sistema nervioso) han resistido a todo lo
que los médicos han hecho. Y cuando el cáncer de un niño recurre tras
responder inicialmente al tratamiento, las probabilidades de combatir de
nuevo a la enfermedad varían, pero a menudo son bajas, según la
información de respaldo del estudio.
"Muchas personas ven el
cáncer pediátrico como un problema resuelto, pero no es así", dijo el
Dr. John Maris, oncólogo pediátrico en el Hospital Pediátrico de
Filadelfia. Maris fue coautor de un editorial que fue publicado con el estudio el 1 de septiembre en la revista Journal of the American Medical Association.
Según
Maris, los hallazgos son importantes porque muestran que la
secuenciación genética tiene el potencial de ayudar a los niños con un
cáncer que sufra una recaída o que no responda al tratamiento en
absoluto.
"Nos falta un largo camino por recorrer", apuntó Maris.
Probablemente el mayor obstáculo es que los nuevos medicamentos a
menudo no pueden darse a los niños porque no hay datos sobre su
seguridad y efectividad en los niños, y no se estén llevando a cabo
ensayos clínicos pediátricos en este momento.
Los hallazgos
actuales se basan en 91 pacientes con cáncer pediátrico del Hospital
Pediátrico Mott que se habían quedado sin opciones de tratamiento
estándar. El equipo de Mody analizó el perfil genético de cada niño, o
genoma, que incluye el ADN y el ARN de los tumores y el tejido sano.
Fue
una tarea que normalmente requería unos 50 días y 6,000 dólares para
cada niño (aunque el estudio cubrió los gastos de las familias), según
el estudio.
Al final, el equipo de Mody descubrió que el 46 por
ciento de los niños tenían una genética sobre la que potencialmente se
podría actuar. Pero los médicos pudieron pasar a la acción en solamente
algunos de los niños, lo que incluyó a 14 niños que empezaron un nuevo
tratamiento, informó el estudio.
Esos niños empezaron a tomar
medicamentos "dirigidos" de desarrollo reciente contra el cáncer, que
localizan las mutaciones específicas en las células cancerosas de un
paciente. En general, nueve de los niños respondieron, con una remisión
parcial o completa, indicaron los investigadores.
Mody se mostró
de acuerdo en que la falta de medicamentos dirigidos disponibles para
los niños es un gran impedimento. El hecho de que un medicamento esté
aprobado o en estudio para los adultos no significa que sea adecuado
para los niños, especialmente para los niños pequeños.
"Un medicamento quizá solamente esté disponible en una pastilla grande que un niño de 2 años no puede tomar", dijo Mody. "Lo que necesitamos", dijo, "son más ensayos clínicos con poblaciones pediátricas".
Uno
de los problemas de eso, dijo Maris, es que las compañías farmacéuticas
tienden a tener "aversión al riesgo" cuando se trata de estudiar a los
niños. "Se tiene el temor de que los medicamentos sean más tóxicos para
los niños", dijo.
Pero, añadió Maris, muchas familias de niños con un cáncer incurable están dispuestas a arriesgarse.
Otros
centros oncológicos pediátricos están haciendo una secuenciación
genética parecida, según Maris. Y se cree que con el tiempo, los costos y
el tiempo de obtención de los resultados se reducirán.
Lo que se
necesita, según Maris, es reformar el sistema de desarrollo y entrega
de los nuevos medicamentos para los niños con cáncer.
Artículo por HealthDay.
FUENTES: Rajen Mody, M.B.B.S., pediatric oncologist, University
of Michigan, C.S. Mott Children's Hospital, Ann Arbor; John Maris, M.D.,
pediatric oncologist, Children's Hospital of Philadelphia; Sept. 1,
2015, Journal of the American Medical Association
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